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全球最昂贵药物遭叫停:1500万元一支

2019-11-1 02:45 AM| 发布者: 【龙·云枫】| 查看: 342| 评论: 0|来自: 驱动之家


  10月30日,据外媒报道,美国制药商诺华表示,因一项动物实验引发安全担忧,美国食品药品监督管理局(FDA)部分暂停了对该公司Zolgensma药物的试验。

  

  Zolgensma于今年5月获得美国食品药品监督管理局批准上市,因定价高达210万美元(约1500万元人民币),被称为“全球最昂贵药物”。 

  该药物用于治疗2岁以下的嵴髓性肌萎缩症(SMA)患者,通过静脉注射治疗。上个月,比利时一名9个月大的幼童因患此病危机生命,家人通过众筹才凑齐千万药物费用。

  据了解,Zolgensma并不是药物,而是一种基因疗法。患者仅需静脉输注一次即可,既不需要腰穿鞘内注射,也不需要长期反复注射,是SMA治疗史上的重大突破。

  据悉,此次叫停基于一项小型动物实验结果,即Zolgensma可致背根神经节(DRG)单核细胞炎症,有时还会伴有神经元的退化或丢失

  诺华表示,目前动物试验中观察到的DRG炎症临床意义尚不清晰,且之前的动物研究也并未发现这种情况。


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